Là những tế bào gốc có khả năng tự tái tạo và biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể, tế bào gốc hứa hẹn mang lại những liệu pháp điều trị đột phá. Nghiên cứu cơ bản về công nghệ tế bào gốc là nền tảng để phát triển cho các ứng dụng lâm sàng.

Theo đánh giá của Viện Y học tái tạo California (CIRM), công nghệ tế bào gốc sẽ trở thành liệu pháp điều trị tiêu chuẩn cho nhiều bệnh hiện nay chưa có thuốc chữa. Thông dụng như tế bào gốc tạo máu nằm trong tủy xương có khả năng sản xuất tất cả các tế bào cần thiết để bổ sung máu và hệ thống miễn dịch.

Trong môi trường nghiên cứu, các tế bào gốc có thể sống và phát triển trong các dung dịch đặc biệt trong ống nghiệm hoặc đĩa petri trong phòng thí nghiệm. Hoạt động nghiên cứu quá trình biệt hóa của tế bào gốc thành các tế bào chuyên biệt như tế bào xương, tế bào cơ tim, tế bào thần kinh…, giúp các nhà khoa học hiểu rõ hơn về cơ chế phát sinh và tiến triển của các mô bệnh liên quan.

Ngày nay, nhiều nghiên cứu khoa học đã chứng minh lợi ích mang lại từ việc ứng dụng tế bào gốc. Một nghiên cứu gần đây của Yiping Fan và cộng sự (2023) cho thấy, tế bào gốc đã được khai thác trong các thử nghiệm lâm sàng để điều trị các bệnh liên quan đến thoái hóa thần kinh như Parkinson và Alzheimer.

Theo Viện Khoa học sức khỏe quốc gia Nhật Bản (NIHS), một số loại tế bào gốc được sử dụng để kiểm tra độ an toàn và chất lượng của thuốc. Các nhà nghiên cứu đang sử dụng tế bào gốc để tạo ra các mô hình bệnh tật in vitro, từ đó phân tích đặc tính vốn có của thuốc trước khi tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người. Bằng cách lập trình tế bào gốc thành các tế bào chuyên biệt, các cơ sở y tế đã tiến hành mô phỏng các bệnh như tim mạch, ung thư và các bệnh thoái hóa thần kinh, hỗ trợ đánh giá hiệu quả của các loại thuốc mới một cách chính xác hơn.

Riêng với tế bào gốc từ phôi, việc khai thác trong điều trị đối với loại tế bào gốc này vẫn còn vướng phải những tranh cãi. Kết quả nghiên cứu của Kirstin and Daniel (2020) trên Tạp chí Regenerative Medicine nhận định, một số quốc gia hiện nay như Áo, Đức, Italy, Nga, Thổ Nhĩ Kỳ… vẫn chưa cho phép sử dụng tế bào gốc phôi trong nghiên cứu y học. Ngược lại, một số nước chấp nhận việc nghiên cứu và điều trị tế bào gốc phôi người trong phạm vi quy định tiêu chuẩn giới hạn. Chẳng hạn, Viện Y tế quốc gia Hoa Kỳ (NIH) đã đưa ra các hướng dẫn về tế bào gốc phôi người sử dụng trong nghiên cứu và khuyến nghị việc hiến tặng tế bào gốc phôi.

Tại Nhật Bản, Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi nước này (MHLW) đã phê duyệt cho phép thực hiện các thử nghiệm lâm sàng để điều trị các bệnh về giác mạc bằng tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) từ tháng 3/2019. Tháng 7/2019, nhóm nghiên cứu tại Đại học Osaka (Nhật Bản) chính thức ứng dụng công nghệ tế bào gốc đa tiềm năng điều trị thành công cho một nữ bệnh nhân 40 tuổi mắc bệnh giác mạc.

Thử nghiệm lâm sàng thành công việc cấy ghép mô giác mạc được tạo ra từ iPSC đã chứng minh tiềm năng của công nghệ tế bào gốc trong việc điều trị các bệnh về mắt. Trước tiềm năng ứng dụng của công nghệ tế bào gốc, đây sẽ là thị trường còn nhiều dư địa phát triển trong tương lai.